Библиотека ингибиторов взаимодействия РНК-белок содержит 2111 соединений.

РНК-связывающие белки (RBP) представляют собой большой и разнообразный класс белков, которые регулируют все аспекты биологии РНК. Поскольку многие состояния человека, такие как злокачественные новообразования и неврологические заболевания, связаны с нарушением регуляции RBP, химические зонды малых молекул, которые специально нацелены на отдельные RBP, являются ценными ресурсами для понимания взаимодействий РНК:белок и направления многообещающей стратегии по разработке новых классов кандидатов на лекарственные препараты.

Нацеливание RBP с помощью ингибиторов малых молекул все еще является новой и многообещающей областью исследований по сравнению с нацеливанием на другие классы белков, такие как рецепторы, сопряженные с G-белком, ионные каналы и киназы. Наряду с прямой регуляцией активности РНК посредством взаимодействия RBP, ингибиторы RBP способны последовательно влиять на те типы взаимодействий РНК:белок, которые не могут быть нацелены с помощью существующих структур малых молекул. Они также предлагают альтернативный метод для таргетирования специфических взаимодействий РНК:белок, которые могут быть нацелены с помощью существующих модулирующих лигандов. Недавние достижения заметно улучшили понимание сложной регуляторной сети взаимодействий РНК:белок, наряду с прояснением разнообразных функциональных механизмов, присущих различным классам RBP. Этому прогрессу способствовала разработка и совершенствование новых биохимических и клеточных анализов, которые имеют решающее значение для проверки потенциальных молекулярных взаимодействий и функциональных ролей. В результате были успешно идентифицированы и охарактеризованы низкомолекулярные модуляторы, нацеленные на многочисленные RBP, ранее считавшиеся «нелигандируемыми».

Наша база данных содержит низкомолекулярные ингибиторные соединения, нацеленные на несколько новых классов RBP, включая микроРНК-связывающий белок LIN28, двухцепочечные РНК-связывающие или одноцепочечные РНК-связывающие Toll-подобные рецепторы (TLR) и связанные с CRISPR РНК (crRNA)-связывающие белки Cas. Эти ингибиторы знаменуют собой важную веху в этой области и открывают новые возможности терапевтического вмешательства в клеточные процессы, опосредованные РНК.